(SeaPRwire) – 醫生Stuart Orkin 45年前研究血球形成時,並沒有計劃要開發治療血友病的歷史性療法。他在哈佛醫學院當研究員,正是科學家們學會如何複製或製造基因的時候。他說:「當時每個人都在談論我們如何可以現在修復遺傳疾病。但沒有人真正知道那意味著什麼;那只是迪士尼式的幻想。」Orkin將注意力集中在血紅蛋白基因,這個基因在患有血友病和另一種血液疾病β-地中海貧血人士身上出現突變。了解這些疾病的運作機制,或許可以在遺傳治療真正出現時,使它們成為良好的治療目標。
近半個世紀後,在CRISPR基因編輯技術出現後,終於實現了。2023年12月,美國食品和藥物管理局批准了第一種使用CRISPR治療血友病的基因治療。這種治療涉及恢復患者體內產生健康形式的血紅蛋白-嬰兒期血紅蛋白的能力。它需要骨髓移植去除患病的血球,在實驗室編輯它們開啟嬰兒期血紅蛋白形式,然後返回患者體內。這個程序基本上可以治癒許多人,使他們免受血友病的疼痛發作和頻繁的輸血-這種改變生活的治療就是基於Orkin識別調控嬰兒期血紅蛋白的基因的研究。
但是,Orkin,哈佛醫學院兒科教授,並沒有滿足現狀。這個程序成本高,侵入性強,對於全球2千萬血友病患者來說難以企及。他現在正嘗試找到一種方法,通過藥物來引發嬰兒期血紅蛋白的產生-這是一項雄心勃勃的任務。但他並不氣餒。他說:「現在的問題是,這種治療的下一個版本是什麼?」「我們真正解決的問題還沒有解決,就是如何使更多人變好。這就是我們現在工作的目標。」
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